„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Spiluðu þjóðsönginn á meðan hvalurinn var dreginn á land Innlent „Hagið ykkur eins og fullorðið fólk“ Innlent Starfsemi Hvals mögulega í uppnám: Hefur ekki svarað eftirlitinu frá því í maí Innlent „Hverjir hafa efni á því að kaupa gramm af kókaíni?“ Innlent „Ætlum að sækja að olíufélaginu sem heldur þessari slátrun gangandi“ Innlent Hátt í þriggja milljarða króna virði af kókaíni Innlent Krefst sýknu í öllum ákæruliðum: „Hún ætlaði aldrei að snúa aftur“ Innlent Níu í haldi fyrir að smygla yfir hundrað kílóum af kókaíni í sjókistu Innlent Telur aðgerðarsinna hér heima vinna með Watson Innlent Lögreglan leitar að Cezary Innlent Fleiri fréttir Sér Blönduós eflast með byggðalínu og virkjunum Mímósuísinn ljúffengur en gerir aldrei aftur Jägermeister-ís Ógn felist í hótunum Paul Watson-samtakanna Lögreglan leitar að Cezary Aflvana togari hættulega nálægt landi Vegum lokað og bílar taldir Starfsemi Hvals mögulega í uppnám: Hefur ekki svarað eftirlitinu frá því í maí Segir verk Þórbergs enn ótrúlega lifandi „Hagið ykkur eins og fullorðið fólk“ „Hverjir hafa efni á því að kaupa gramm af kókaíni?“ Stærsta kókaínmál Íslandssögunnar og ráðherra sakar starfsmenn Hvals um fíflaskap Lokaeinkunnirnar vísbending um ósamræmda einkunnagjöf Komu slösuðum til bjargar í Drangey Hátt í þriggja milljarða króna virði af kókaíni Tímamót hjá Klettaskóla: „Allir mjög peppaðir“ Spiluðu þjóðsönginn á meðan hvalurinn var dreginn á land Gómaður með tæp sextíu kíló af amfetamíni og „bleikt kókaín“ Níu í haldi fyrir að smygla yfir hundrað kílóum af kókaíni í sjókistu Stefnt á kappræður milli utanríkisráðherra Traust til íslenskra yfirvalda sagt fara vaxandi Synjun Suðurlandsbrautar gæti tafið fyrstu lotu Borgarlínu „Þú verður að hafa stjórn á tækninni sem þú nýtir“ Krefst sýknu í öllum ákæruliðum: „Hún ætlaði aldrei að snúa aftur“ Aðalmeðferð að ljúka í Edition málinu og sextán ára fangelsis krafist Hótanir nægi ekki til að bregðast við utan landhelgi Fara fram á sextán ár yfir Ming: „Ásetningur hennar var kaldur og grimmur“ Dræm laxveiði: „Menn spá ekki nema spáin sé góð“ Tvö hundruð prósent fleiri tilkynningar um vændi „Ætlum að sækja að olíufélaginu sem heldur þessari slátrun gangandi“ Öryggisbrestur hjá héraðssaksóknara til Persónuverndar Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Spiluðu þjóðsönginn á meðan hvalurinn var dreginn á land Innlent „Hagið ykkur eins og fullorðið fólk“ Innlent Starfsemi Hvals mögulega í uppnám: Hefur ekki svarað eftirlitinu frá því í maí Innlent „Hverjir hafa efni á því að kaupa gramm af kókaíni?“ Innlent „Ætlum að sækja að olíufélaginu sem heldur þessari slátrun gangandi“ Innlent Hátt í þriggja milljarða króna virði af kókaíni Innlent Krefst sýknu í öllum ákæruliðum: „Hún ætlaði aldrei að snúa aftur“ Innlent Níu í haldi fyrir að smygla yfir hundrað kílóum af kókaíni í sjókistu Innlent Telur aðgerðarsinna hér heima vinna með Watson Innlent Lögreglan leitar að Cezary Innlent Fleiri fréttir Sér Blönduós eflast með byggðalínu og virkjunum Mímósuísinn ljúffengur en gerir aldrei aftur Jägermeister-ís Ógn felist í hótunum Paul Watson-samtakanna Lögreglan leitar að Cezary Aflvana togari hættulega nálægt landi Vegum lokað og bílar taldir Starfsemi Hvals mögulega í uppnám: Hefur ekki svarað eftirlitinu frá því í maí Segir verk Þórbergs enn ótrúlega lifandi „Hagið ykkur eins og fullorðið fólk“ „Hverjir hafa efni á því að kaupa gramm af kókaíni?“ Stærsta kókaínmál Íslandssögunnar og ráðherra sakar starfsmenn Hvals um fíflaskap Lokaeinkunnirnar vísbending um ósamræmda einkunnagjöf Komu slösuðum til bjargar í Drangey Hátt í þriggja milljarða króna virði af kókaíni Tímamót hjá Klettaskóla: „Allir mjög peppaðir“ Spiluðu þjóðsönginn á meðan hvalurinn var dreginn á land Gómaður með tæp sextíu kíló af amfetamíni og „bleikt kókaín“ Níu í haldi fyrir að smygla yfir hundrað kílóum af kókaíni í sjókistu Stefnt á kappræður milli utanríkisráðherra Traust til íslenskra yfirvalda sagt fara vaxandi Synjun Suðurlandsbrautar gæti tafið fyrstu lotu Borgarlínu „Þú verður að hafa stjórn á tækninni sem þú nýtir“ Krefst sýknu í öllum ákæruliðum: „Hún ætlaði aldrei að snúa aftur“ Aðalmeðferð að ljúka í Edition málinu og sextán ára fangelsis krafist Hótanir nægi ekki til að bregðast við utan landhelgi Fara fram á sextán ár yfir Ming: „Ásetningur hennar var kaldur og grimmur“ Dræm laxveiði: „Menn spá ekki nema spáin sé góð“ Tvö hundruð prósent fleiri tilkynningar um vændi „Ætlum að sækja að olíufélaginu sem heldur þessari slátrun gangandi“ Öryggisbrestur hjá héraðssaksóknara til Persónuverndar Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36