„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Stóðu á gangstétt þegar bíl var ekið á þau Innlent Leita að fjölskyldu til að vista allt að fjögur börn í neyð Innlent Drengur á fjórða ári á gjörgæsludeild eftir slysið Innlent Ofsahræðsla í lágloftunum: Eldur kviknaði í hreyfli við flugtak Erlent Ríkisstjórnin vilji eyðileggja það sem vel er gert „í einum grænum hvelli“ Innlent Jakob hættir sem aðstoðarmaður og snýr sér að gríninu Innlent Hundruðum þúsunda bóka fargað á ári hverju Innlent Stór hópur ferðamanna lét greipar sópa skipulega um söluskála Innlent Segir viðræður ganga stórvel en hótar stríðsglæpum Erlent Solaris stefnir formanni Sjálfstæðisflokksins Innlent Fleiri fréttir Solaris stefnir formanni Sjálfstæðisflokksins Börn send fótgangandi í sund eftir bílslys Mörg þúsund manns hafa skrifað undir afnám kílómetragjaldsins Drengur á fjórða ári á gjörgæsludeild eftir slysið Nýr sendiherra Bretlands í fullu námi í íslensku Páskarnir líta þokkalega út þrátt fyrir kulda Um 36 prósent foreldra í Reykjavík hafa stytt dvalartíma Of miklar verðhækkanir á eldsneyti kalli á inngrip stjórnvalda Stóðu á gangstétt þegar bíl var ekið á þau Ríkisstjórnin vilji eyðileggja það sem vel er gert „í einum grænum hvelli“ Hundruðum þúsunda bóka fargað á ári hverju Jakob hættir sem aðstoðarmaður og snýr sér að gríninu Vilja lækka álögur tímabundið vegna hækkandi olíuverðs Leita að fjölskyldu til að vista allt að fjögur börn í neyð „Hvað er að lögreglunni?“ Lögregla leitar manns Ekki fengið tilkynningu um þjófótta ferðamenn í Freysnesi Neitar að hafa myrt mann á Kársnesi Lenging skólaársins ekki ávísun á betri námsárangur Neitaði að segja til nafns og hafði í hótunum við lögreglu Slökkvilið bjargaði ketti í vanda Trausti í öðru sæti í Eyjum Stór hópur ferðamanna lét greipar sópa skipulega um söluskála Barn flutt í sjúkraflugi eftir alvarlegt umferðarslys Enginn grunnskóli á Raufarhöfn í vetur Þyrlan gerð út vegna slyss við Varmahlíð Kanna hvort hinn eftirlýsti sé í löglegri dvöl Enn óhlýðnast ferðamenn: „Öldurnar skella á stuðlaberginu eins og sprengingar“ Ný könnun: Hástökk Viðreisnar í Hafnarfirði Ósátt með ábyrgðarleysi eftir að börn lentu í bílslysi á skólatíma Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Stóðu á gangstétt þegar bíl var ekið á þau Innlent Leita að fjölskyldu til að vista allt að fjögur börn í neyð Innlent Drengur á fjórða ári á gjörgæsludeild eftir slysið Innlent Ofsahræðsla í lágloftunum: Eldur kviknaði í hreyfli við flugtak Erlent Ríkisstjórnin vilji eyðileggja það sem vel er gert „í einum grænum hvelli“ Innlent Jakob hættir sem aðstoðarmaður og snýr sér að gríninu Innlent Hundruðum þúsunda bóka fargað á ári hverju Innlent Stór hópur ferðamanna lét greipar sópa skipulega um söluskála Innlent Segir viðræður ganga stórvel en hótar stríðsglæpum Erlent Solaris stefnir formanni Sjálfstæðisflokksins Innlent Fleiri fréttir Solaris stefnir formanni Sjálfstæðisflokksins Börn send fótgangandi í sund eftir bílslys Mörg þúsund manns hafa skrifað undir afnám kílómetragjaldsins Drengur á fjórða ári á gjörgæsludeild eftir slysið Nýr sendiherra Bretlands í fullu námi í íslensku Páskarnir líta þokkalega út þrátt fyrir kulda Um 36 prósent foreldra í Reykjavík hafa stytt dvalartíma Of miklar verðhækkanir á eldsneyti kalli á inngrip stjórnvalda Stóðu á gangstétt þegar bíl var ekið á þau Ríkisstjórnin vilji eyðileggja það sem vel er gert „í einum grænum hvelli“ Hundruðum þúsunda bóka fargað á ári hverju Jakob hættir sem aðstoðarmaður og snýr sér að gríninu Vilja lækka álögur tímabundið vegna hækkandi olíuverðs Leita að fjölskyldu til að vista allt að fjögur börn í neyð „Hvað er að lögreglunni?“ Lögregla leitar manns Ekki fengið tilkynningu um þjófótta ferðamenn í Freysnesi Neitar að hafa myrt mann á Kársnesi Lenging skólaársins ekki ávísun á betri námsárangur Neitaði að segja til nafns og hafði í hótunum við lögreglu Slökkvilið bjargaði ketti í vanda Trausti í öðru sæti í Eyjum Stór hópur ferðamanna lét greipar sópa skipulega um söluskála Barn flutt í sjúkraflugi eftir alvarlegt umferðarslys Enginn grunnskóli á Raufarhöfn í vetur Þyrlan gerð út vegna slyss við Varmahlíð Kanna hvort hinn eftirlýsti sé í löglegri dvöl Enn óhlýðnast ferðamenn: „Öldurnar skella á stuðlaberginu eins og sprengingar“ Ný könnun: Hástökk Viðreisnar í Hafnarfirði Ósátt með ábyrgðarleysi eftir að börn lentu í bílslysi á skólatíma Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36