„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Grunaður um að nauðga konu þrisvar sömu nóttina Innlent Segir Bandaríkin ekki geta ráðist inn Erlent „Aldrei fyrirgefanlegt þegar það er farið svona með opinbert fé“ Innlent „Gætir verið pirrandi við matarborðið en það er þess virði“ Innlent Annar hinna handteknu látinn laus: „Drepið mig, drepið mig, drepið mig“ Erlent Þúsundir hafi orðið af milljónum Innlent Moskítóflugan lifði kuldakastið af Innlent Hjóluðu 1300 kílómetra meðfram Dóná með börnum sínum Innlent Nokkrar milljónir horfnar á örfáum vikum Innlent Hætta á að ákveðnir staðir þrífist ekki Innlent Fleiri fréttir Grunaður um að nauðga konu þrisvar sömu nóttina „Aldrei fyrirgefanlegt þegar það er farið svona með opinbert fé“ Hjóluðu 1300 kílómetra meðfram Dóná með börnum sínum „Gætir verið pirrandi við matarborðið en það er þess virði“ Kynlífsverkafólk í Norræna húsinu og tölvuspilandi eldri borgarar Moskítóflugan lifði kuldakastið af „Þorsti í auglýsingafé er talsverður hjá Ríkisútvarpinu“ Hætta á að ákveðnir staðir þrífist ekki Velunnarar hefja söfnun fyrir ekkju Hjörleifs Þúsundir hafi orðið af milljónum Hundrað þúsund færri kindur í dag en fyrir tíu árum Dökk mynd í byggingariðnaði, umsvif RÚV og fækkun fjár Losun gróðurhúsalofttegunda jókst í Reykjavík Húsnæðismálin og staða Ríkisútvarpsins Ölvaður undir stýri með börn í bílnum Kosningahugur í eigendum frístundahúsa Keypti stól í Góða hirðinum sem reyndist fágætur gripur Getur gervigreindarsmjaður leitt til gervigreindargeðrofs? Söguleg óvissa á fasteignamarkaði og meðvirk gervigreind Óttast að námsbraut verði undir verði af frumvarpinu Kostnaður við stjórnsýslu borgarinnar mun hærri en landsmeðaltalið Tveir fá heilablóðfall á hverjum degi á Íslandi Breytingar sem litlu breyta og mokstursmenn þakka veðurguðunum Líta eigi á eignir landsbyggðafólks í Reykjavík sem sumarbústaði Sendi síðasta bréfið degi áður en fellibylurinn gekk yfir Borgin tekur út framkvæmdir við Vesturbæjarlaug Nokkrar milljónir horfnar á örfáum vikum Tilkynnt um bíl fullan af flugeldum Valhöll auglýst til sölu Rændur fyrir utan Costco um hábjartan dag Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Grunaður um að nauðga konu þrisvar sömu nóttina Innlent Segir Bandaríkin ekki geta ráðist inn Erlent „Aldrei fyrirgefanlegt þegar það er farið svona með opinbert fé“ Innlent „Gætir verið pirrandi við matarborðið en það er þess virði“ Innlent Annar hinna handteknu látinn laus: „Drepið mig, drepið mig, drepið mig“ Erlent Þúsundir hafi orðið af milljónum Innlent Moskítóflugan lifði kuldakastið af Innlent Hjóluðu 1300 kílómetra meðfram Dóná með börnum sínum Innlent Nokkrar milljónir horfnar á örfáum vikum Innlent Hætta á að ákveðnir staðir þrífist ekki Innlent Fleiri fréttir Grunaður um að nauðga konu þrisvar sömu nóttina „Aldrei fyrirgefanlegt þegar það er farið svona með opinbert fé“ Hjóluðu 1300 kílómetra meðfram Dóná með börnum sínum „Gætir verið pirrandi við matarborðið en það er þess virði“ Kynlífsverkafólk í Norræna húsinu og tölvuspilandi eldri borgarar Moskítóflugan lifði kuldakastið af „Þorsti í auglýsingafé er talsverður hjá Ríkisútvarpinu“ Hætta á að ákveðnir staðir þrífist ekki Velunnarar hefja söfnun fyrir ekkju Hjörleifs Þúsundir hafi orðið af milljónum Hundrað þúsund færri kindur í dag en fyrir tíu árum Dökk mynd í byggingariðnaði, umsvif RÚV og fækkun fjár Losun gróðurhúsalofttegunda jókst í Reykjavík Húsnæðismálin og staða Ríkisútvarpsins Ölvaður undir stýri með börn í bílnum Kosningahugur í eigendum frístundahúsa Keypti stól í Góða hirðinum sem reyndist fágætur gripur Getur gervigreindarsmjaður leitt til gervigreindargeðrofs? Söguleg óvissa á fasteignamarkaði og meðvirk gervigreind Óttast að námsbraut verði undir verði af frumvarpinu Kostnaður við stjórnsýslu borgarinnar mun hærri en landsmeðaltalið Tveir fá heilablóðfall á hverjum degi á Íslandi Breytingar sem litlu breyta og mokstursmenn þakka veðurguðunum Líta eigi á eignir landsbyggðafólks í Reykjavík sem sumarbústaði Sendi síðasta bréfið degi áður en fellibylurinn gekk yfir Borgin tekur út framkvæmdir við Vesturbæjarlaug Nokkrar milljónir horfnar á örfáum vikum Tilkynnt um bíl fullan af flugeldum Valhöll auglýst til sölu Rændur fyrir utan Costco um hábjartan dag Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36