„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Skilti sem átti að fæla burt ferðamenn hefur öfug áhrif Innlent „Þessa vanlíðan þekkir enginn nema að hafa upplifað hana“ Innlent Prófessor sakaður um ritstuld fannst látinn Erlent Sögusagnir farið af stað þegar hann sást á fundinum Innlent Gerir aðra atlögu að Lagarfljóti um helgina Innlent Önnur lestin af sporinu á innan við sólarhring Erlent Hótar að gera Hormússundið að bandarísku yfirráðasvæði Erlent „Við hefðum viljað samráð frekar en samtal“ Innlent Íbúar flúðu undan tónlistarhátíð Bjarkar Innlent Tugir látnir eftir stóran jarðskjálfta Erlent Fleiri fréttir Löng röð í öryggisleitina þriðja daginn í röð „Þessa vanlíðan þekkir enginn nema að hafa upplifað hana“ Leituðu manns sem átti að vera vopnaður rafbyssu Gerir aðra atlögu að Lagarfljóti um helgina „Klukkan tifar“ Skilti sem átti að fæla burt ferðamenn hefur öfug áhrif „Við hefðum viljað samráð frekar en samtal“ Bændur í baráttuhug á leið í herferð um landið Flaggskip kólumbíska sjóhersins býður almenningi um borð Enginn marktækur munur á jáurum og neiurum ESB-barátta, hiti meðal kennara og vændisskilti í Suðursveit Forsetahjónin halda til Eistlands Ökumaður á sjúkrahús eftir slys á Fljótsheiði Sögusagnir farið af stað þegar hann sást á fundinum Auglýsingar FM95BLÖ kostuðu Sýn tvær milljónir Bændur segja nei Ólafur Þór má rannsaka hlut Jóns Óttars í Samherjamálinu Skipar Eirík og Hildi sem landsréttardómara Landrisi í Öskju er lokið Nú má heita Hugríkur Húrinn og Aelía Rúa Ótímabært að hugsa um áhrif mögulegs verkfalls á sjúkraflug „Ég veit nákvæmlega hvar ég ætla að vera tólfta ágúst 2045“ „Þjóðin á rétt á að vita“ Þriggja milljarða vatnslögn skemmd: Gæti tekið tvö ár að fá nýja „Í þessu máli þá sat viðkomandi ekki skemur í fangelsi vegna lagabreytingarinnar“ „Bjór var drukkinn á Íslandi áður en Alþingi leyfði það“ Best að vera ekki með stórar yfirlýsingar Dómari kannar aðbúnað barna í vist á einkaheimilum Dómsmálaráðherra svarar gagnrýni á reynslulausn Uppsögn kjarasamninga geti verið óhjákvæmileg Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Skilti sem átti að fæla burt ferðamenn hefur öfug áhrif Innlent „Þessa vanlíðan þekkir enginn nema að hafa upplifað hana“ Innlent Prófessor sakaður um ritstuld fannst látinn Erlent Sögusagnir farið af stað þegar hann sást á fundinum Innlent Gerir aðra atlögu að Lagarfljóti um helgina Innlent Önnur lestin af sporinu á innan við sólarhring Erlent Hótar að gera Hormússundið að bandarísku yfirráðasvæði Erlent „Við hefðum viljað samráð frekar en samtal“ Innlent Íbúar flúðu undan tónlistarhátíð Bjarkar Innlent Tugir látnir eftir stóran jarðskjálfta Erlent Fleiri fréttir Löng röð í öryggisleitina þriðja daginn í röð „Þessa vanlíðan þekkir enginn nema að hafa upplifað hana“ Leituðu manns sem átti að vera vopnaður rafbyssu Gerir aðra atlögu að Lagarfljóti um helgina „Klukkan tifar“ Skilti sem átti að fæla burt ferðamenn hefur öfug áhrif „Við hefðum viljað samráð frekar en samtal“ Bændur í baráttuhug á leið í herferð um landið Flaggskip kólumbíska sjóhersins býður almenningi um borð Enginn marktækur munur á jáurum og neiurum ESB-barátta, hiti meðal kennara og vændisskilti í Suðursveit Forsetahjónin halda til Eistlands Ökumaður á sjúkrahús eftir slys á Fljótsheiði Sögusagnir farið af stað þegar hann sást á fundinum Auglýsingar FM95BLÖ kostuðu Sýn tvær milljónir Bændur segja nei Ólafur Þór má rannsaka hlut Jóns Óttars í Samherjamálinu Skipar Eirík og Hildi sem landsréttardómara Landrisi í Öskju er lokið Nú má heita Hugríkur Húrinn og Aelía Rúa Ótímabært að hugsa um áhrif mögulegs verkfalls á sjúkraflug „Ég veit nákvæmlega hvar ég ætla að vera tólfta ágúst 2045“ „Þjóðin á rétt á að vita“ Þriggja milljarða vatnslögn skemmd: Gæti tekið tvö ár að fá nýja „Í þessu máli þá sat viðkomandi ekki skemur í fangelsi vegna lagabreytingarinnar“ „Bjór var drukkinn á Íslandi áður en Alþingi leyfði það“ Best að vera ekki með stórar yfirlýsingar Dómari kannar aðbúnað barna í vist á einkaheimilum Dómsmálaráðherra svarar gagnrýni á reynslulausn Uppsögn kjarasamninga geti verið óhjákvæmileg Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36